在基因治疗中,使用病毒替换缺陷基因以插入正常基因。什么使治疗成功?

在基因治疗中,使用病毒替换缺陷基因以插入正常基因。什么使治疗成功?
Anonim

回答:

没有免疫反应和基因的成功重组。

说明:

工程病毒是基因治疗的有前途的“工具”。我们利用病毒的天然能力将DNA引入宿主细胞。病毒的致病DNA被所需基因取代。该病毒可用作载体将该DNA转运到宿主细胞中。

为了获得成功,引入的“好基因”将不得不取代宿主细胞中的“缺陷基因”。这可以通过 同源重组。如果该过程正确,则该基因嵌入细胞的遗传信息中并且可以传递给下一代细胞。

一个非常好的和有前途的技术,但有很多 挑战:

  • 防止可能杀死引入DNA的细胞的免疫反应
  • 将病毒导向正确的细胞类型;例如,通常不希望引入生殖细胞
  • 重组必须发生在基因组中的正确位置。如果合并在错误的地方,它可以击倒(失活)其他基因
  • 在重组后,基因也应该是活性的,但不是太活跃,即必须以适当的量产生产物